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6. Dezember 2019
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- 26.11.19

Neue Therapieoptionen bei der Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen

Bei der Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen wie der Spinalen Muskelatrophie (SMA), Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD) oder der Multiplen Sklerose (MS) ist ein frühzeitiger Eingriff in den Krankheitsverlauf entscheidend für die Prognose der Patienten.
Während die schwere und seltene neurodegenerative SMA bisher eher als reine Motoneuronerkrankung gesehen wurde, wird sie heute eher als Systemerkrankung betrachtet. So treten neben dem Untergang der Motoneurone mit entsprechenden neuromuskulären Defiziten auch Beteiligungen von Organen wie Herz, Gefäßen und Bauchspeicheldrüse auf.

„Eine der schwersten und dramatischsten Formen dieser Erkrankung ist die SMA vom Typ 1. Bei den betroffenen Kindern beginnen die Symptome bereits mit unter 6 Monaten. Sie lernen nie zu sitzen und versterben oft schon nach eineinhalb Jahren“, beschrieb Prof. Dr. Dirk Fischer, Basel, die Auswirkungen der SMA.

Für ihre Behandlung wird derzeit der Spleißmodifikator Risdiplam in klinischen Studien untersucht. Er verändert das alternative Spleißen der SMN2 prä-mRNA, sodass mehr funktionales SMN Protein gebildet wird. Risdiplam ist ein kleines Molekül, wodurch eine einfache orale Einnahme ermöglicht wird. Nach 12 Monaten Behandlung mit Risdiplam erreichten 7 von 17 Säuglingen (41,2%) mit SMA Typ 1 wichtige Meilensteine der kindlichen Entwicklung wie Sitzen ohne Unterstützung und Patienten mit SMA Typ 2 und 3 konnten ihre motorischen Funktionen verbessern.

Satralizumab reduziert Schubrisiko bei NMOSD:
Bei der NMOSD handelt es sich um eine Gruppe seltener Erkrankungen des zentralen Nervensystems, die schubartig verlaufen und frühzeitig zur Erblindung führen können. Hier wird ein neuer Therapieansatz mit dem monoklonalen Immunglobulin G2-Antikörper Satralizumab untersucht. Wie die Phase-III-Studie SAkuraStar belegt, kann mithilfe einer Satralizumab-Monotherapie bei NMOSD-Patienten das Risiko für einen Schub gegenüber Placebo um 55% gesenkt werden (p=0,0184). Wichtig für die Therapie der NMOSD ist, sie von der MS zu unterscheiden, denn einige Präparate zur Behandlung der MS (wie bspw. Beta-Interferone) können den Verlauf der NMOSD erheblich verschlechtern. Um die beiden Erkrankungen voneinander abzugrenzen, können Tests auf AQP4-Autoantikörper als spezifische Marker der NMOSD herangezogen werden.

Neue 6-Jahres-Daten zu Ocrelizumab bei MS:
Wie die Phase-III-Studien OPERA I, OPERA II und ORATORIO an Patienten mit schubförmiger MS (RMS) bzw. früher primär progredienter MS (PPMS) belegen, kann durch eine kontinuierliche Behandlung mit dem Anti-CD20-Antikörper Ocrelizumab das Fortschreiten der Behinderung in diesen Indikationen dauerhaft verlangsamt werden. Aktuelle 6-Jahres-Daten zeigen, dass bei Patienten, die durchgehend Ocrelizumab erhalten hatten, der Anteil mit einer über 24 Wochen bestätigten Behinderungsprogression mit 19% vs. 24% (p < 0,05; RMS) und 52% vs. 65% (p=0,002; PPMS) anhaltend reduziert wird (verglichen mit Patienten, die erst nach 2 Jahren von Interferon beta-1a s.c. bzw. Placebo auf Ocrelizumab gewechselt hatten).

Quelle: JournalMED


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